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Esperanza para millones de ratones paralizados que vuelven a caminar después de solo dos semanas de terapia génica innovadora

Esperanza para millones de ratones paralizados que vuelven a caminar después de solo dos semanas de terapia génica innovadora que regenera los nervios dañados de la médula espinal

  • Los ratones paralizados pudieron caminar durante dos o tres semanas después de la nueva terapia genética.
  • Usando una proteína diseñada, los expertos estimularon las neuronas del ratón para que se regeneraran.
  • Se estimularon las neuronas de la corteza sensoriomotora para producir la proteína
  • Luego, a los ratones se les inyectó la información genética para producir la proteína
  • El equipo ahora está trabajando en nuevas formas de brindar tratamiento a los humanos.

Un estudio pionero dio a los ratones paralizados la capacidad de caminar de nuevo, dando esperanza a alrededor de 5,4 millones de personas en todo el mundo que están paralizadas.

Investigadores de la Universidad del Ruhr en Bochum, Alemania, estimularon los nervios dañados de la médula espinal en ratones para que se regeneraran utilizando una proteína diseñada.

El roedor inmovilizado perdió ambas patas traseras, pero después de recibir tratamiento comenzaron a caminar en solo dos o tres semanas.

El equipo estimuló neuronas en la corteza sensoriomotora para producir hiperinterleucina-6.

Para hacer esto, inyectan virus genéticamente modificados para “entregar el modelo de producción de proteínas a neuronas específicas”.

Los investigadores ahora están explorando si la hiperinterleucina-6 aún podría tener efectos positivos en ratones, incluso si la infección ocurrió varias semanas antes, lo que les permitiría determinar si el tratamiento está listo para ensayos en humanos.

La proteína, o hiperinterleucina-6 (hIL-6), actúa asumiendo una característica clave de la lesión de la médula espinal que conduce a la discapacidad, que es el daño a las fibras nerviosas conocidas como axones.

Los axones envían señales de ida y vuelta entre el cerebro, la piel y los músculos, y cuando dejan de funcionar, las conexiones también lo hacen.

Si estas fibras no se recuperan de la lesión, los pacientes experimentan parálisis o entumecimiento de por vida.

Una proteína es una citocina, que es importante en la transmisión de señales celulares, pero ser “diseñador” significa que no existe en la naturaleza y solo se puede producir mediante ingeniería genética.

El equipo estimuló neuronas en la corteza sensoriomotora para producir hiperinterleucina-6.  Para hacer esto, inyectaron virus genéticamente modificados para entregar el modelo de producción de proteínas a neuronas específicas.  Las imágenes muestran un ratón una semana después del tratamiento (izquierda) y luego ocho semanas después del tratamiento (derecha)

El equipo estimuló neuronas en la corteza sensoriomotora para producir hiperinterleucina-6. Para hacer esto, inyectaron virus genéticamente modificados para entregar el modelo de producción de proteínas a neuronas específicas. Las imágenes muestran un ratón una semana después del tratamiento (izquierda) y luego ocho semanas después del tratamiento (derecha)

“Lo único de nuestro estudio es que la proteína no solo se usa para estimular las neuronas que las producen por sí mismas, sino que también se transporta (a través del cerebro)”, dijo Detmar Fischer, líder del equipo, a Reuters en una entrevista.

La investigación utilizó anteriormente una terapia génica similar para regenerar neuronas en el sistema visual, pero el último estudio se centró en las de la corteza sensoriomotora para producir la proteína diseñada.

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Fisher y su equipo utilizaron virus en una terapia que estimula a las neuronas de la corteza sensoriomotora para que produzcan hIL-6 por sí solo.

Las imágenes muestran dónde se apuntó la inyección durante el tratamiento.  El equipo ahora está trabajando en formas de realizar experimentos en humanos de forma segura.

Las imágenes muestran dónde se apuntó la inyección durante el tratamiento. El equipo ahora está trabajando en formas de realizar experimentos en humanos de forma segura.

Los virus también fueron designados para terapia génica e incluían planos de producción de proteínas para dirigir las neuronas, que se conocen como neuronas motoras.

Debido a que estas células también están unidas a través de ramas laterales axonales a otras neuronas en otras regiones del cerebro importantes para procesos de movimiento como caminar, la hiperinterleucina-6 también se ha transferido directamente a estas neuronas básicas que son difíciles de alcanzar y liberar allí. De forma controlada.

Dietmar Fischer señala que “la terapia génica para unas pocas neuronas estimuló la regeneración axial de diferentes neuronas en el cerebro y muchas vías motoras en la médula espinal simultáneamente”.

En última instancia, esto permitió que los animales previamente paralizados que habían recibido este tratamiento comenzaran a caminar después de dos o tres semanas.

“Esto fue una gran sorpresa para nosotros al principio, ya que no se había demostrado que fuera posible antes después de una paraplejía completa”.

El equipo ahora está buscando formas de mejorar la gestión de la hiper-interleucina-6, con el objetivo de lograr mejoras funcionales adicionales.

También están explorando si la hiperinterleucina-6 todavía puede tener efectos positivos en ratones, incluso si la infección ocurrió varias semanas antes.

“Este aspecto sería particularmente adecuado para la aplicación humana”, dijo Fisher.

Ahora estamos abriendo un nuevo terreno científico. Estos experimentos adicionales mostrarán, entre otras cosas, si estos nuevos enfoques se pueden transferir a los humanos en el futuro.

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